((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))
30 mars - ** Les actions du fabricant de médicaments Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O augmentent de 2 % à 19,76 $ avant la mise sur le marché
** La société déclare que la FDA américaine a approuvé sa demande de commencer les essais humains de l'UX016 pour la myopathie GNE, une maladie musculaire héréditaire rare qui entraîne une faiblesse musculaire et un handicap croissants
** Il n'existe aucun traitement approuvé pour cette maladie, qui affecte environ 10 000 personnes sur les marchés accessibles commercialement, selon Co
** Co prévoit un essai à un stade précoce ou moyen qui débutera au deuxième semestre 2026, avec le recrutement d'environ 24 adultes aux États-Unis
** L'UX016 vise à remplacer l'acide sialique, un sucre que les patients ne peuvent pas produire en quantité suffisante, et est conçu pour mieux atteindre les tissus musculaires - RARE
** L'essai durera jusqu'à 48 semaines et sera financé par des groupes de patients et un soutien philanthropique, selon la société
** Les actions ont chuté de 45 % en 2025
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